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Amgen da a conocer datos positivos del estudio en fase 3b de Evolocumab en pacientes pediátricos

Oct 05, 2020

Ciudad de México. Amgen dio a conocer datos positivos del estudio en fase 3b HAUSER-RCT que evalúa la seguridad y la eficacia de Evolocumab en pacientes pediátricos, de entre 10 y 17 años, con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HFHe). 

El estudio mostró que este medicamento, en combinación con estatinas y otras terapias hipolipemiantes, redujo significativamente el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (C-LDL) en comparación con el placebo. Estos datos se dieron a conocer durante una presentación en el marco del Congreso ESC 2020 – The Digital Experience, organizado por la Sociedad Europea de Cardiología, que se llevó a cabo del 29 de agosto al 1 de septiembre, y se publicó simultáneamente en The New England Journal of Medicine. 

La HFHe es una condición genética hereditaria que, a nivel global, se presenta en 1 de 250 personas.[i] Los altos niveles de colesterol de lipoproteínas de baja densidad (C-LDL) -comúnmente conocido como colesterol “malo”- desde el nacimiento acelera el desarrollo de la enfermedad cardiovascular aterosclerótica, lo que resulta en un mayor riesgo de presentar eventos cardiovasculares, incluyendo paro cardiaco y otras condiciones, también disminuye la edad a la que se presentan dichos eventos.[ii] 

Los menores con HF pueden tener un peso normal, llevar una dieta equilibrada y hacer ejercicio, e incluso así tener colesterol “malo” (LDL) alto.2,[iii] El riesgo de enfermedad cardiaca en personas con HF es aproximadamente 20 veces mayor en comparación con la población en general.[iv] 

“Los pacientes pediátricos con HF corren mayor riesgo de presentar eventos cardiovasculares desde una edad temprana, por lo que es muy importante controlar de forma efectiva los niveles de C-LDL en niños con HFHe”, dijo el Dr. Daniel Gaudet, del Departamento de Medicina de la Université de Montréal y autor principal del estudio Hauser-RCT. “Este estudio muestra el potencial que tiene Evolocumab como opción de tratamiento seguro y efectivo en pacientes pediátricos con HFHe que ya están sometidos a terapias hipolipemiantes y que necesitan seguir reduciendo el nivel deC-LDL”. 

Los resultados del estudio aleatorizado, doble ciego con duración de 24 semanas, muestran que en pacientes pediátricos con HFHe, el tratamiento mensual con Evolocumab redujo el C-LDL en una media del 38.3% desde el inicio del estudio en comparación con el grupo de placebo, y que la reducción absoluta de C-LDL fue de 68.6 mg/dL (reducción absoluta media), cumpliendo su criterio de valoración principal y mostrando la superioridad de Evolocumab ante las estatinas.[v]

Los pacientes tratados con Evolocumab mejoraron los parámetros de lípidos secundarios en comparación con el inicio del estudio y con el grupo de placebo, incluyendo una reducción del 42.1% en la media de C-LDL de la semana 22 a la 24, una reducción del 35.0% en el colesterol que no era de lipoproteínas de alta densidad (no C-HDL) en la semana 24, una reducción del 32.5% en apolipoproteína B (ApoB) en la semana 24, y reducción del 36.4% en la relación ApoB/apolipoproteína A1 (ApoA1) en la semana 24.5 No se identificaron nuevos riesgos de seguridad.5 

“Amgen busca mejorar el cuidado y la vida de los pacientes con enfermedades cardiovasculares. Esto incluye invertir en estudios clínicos y en estudios de evidencia real para entender la seguridad y eficacia de Evolocumab en diversas poblaciones de pacientes y en aquellos que más lo necesitan”, dijo el Dr. David M. Reese, vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo en Amgen. “Este estudio incrementa nuestra base general de evidencias para Evolocumab y nos da un mejor entendimiento del control de colesterol en menores con C-LDL genéticamente alto, lo que nos acerca a otra opción de tratamiento para esta condición históricamente mal diagnosticada y tratada”. 

“Como madres y padres de familia, puede ser difícil entender que un hijo que se ve sano come bien y es activo sufra de una condición silenciosa que puede causar un paro cardiaco o un derrame cerebral antes de tiempo”, dijo Katherine Wilemon, fundadora y CEO de The FH Foundation. “La buena noticia es que, con un tratamiento oportuno y constante, la gente con HF puede reducir en gran medida el riesgo cardiovascular al disminuir su colesterol LDL. Los datos de este estudio nos dan esperanza de nuevas terapias que son seguras y efectivas para niños que viven con hipercolesterolemia familiar”.

 

Hipercolesterolemia familiar (HF)

Un nivel elevado de C-LDL es una anormalidad de colesterol y/o grasa en la sangre.[vi],[vii] La HF es una condición hereditaria que ocasiona altos niveles de C-LDL en una edad temprana.[viii] Se estima que 1 millón de personas en los EE. UU. padecen HF (en sus formas heterocigota y homocigota), pero solo se le diagnostica a menos del 1%.[ix],[x] La HF heterocigota (HFHe) es el tipo más común de HF y ocurre a nivel mundial en 1 de cada 250 personas.1 Las personas con HF tienen una posibilidad del 50% de transmitir esta condición a sus hijos.8 

HAUSER-RCT

HAUSER-RCT fue un estudio de fase 3b, multicentríco, aleatorizado, doble ciego, controlado por placebo, (2:1), que evaluó la eficacia, seguridad y tolerancia durante 24 semanas de inyecciones subcutáneas mensuales de Evolocumab en una dosis de 420 mg (n = 104) en comparación con placebo (n = 53) en pacientes de entre 10 y 17 años con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HFHe). La selección aleatorizada se estratificó por C-LDL (<4.1 en comparación con =4.1 mmol/L) y edad (<14 en comparación con =14 años) al momento de la filtración. 

Los criterios clave de elegibilidad incluyeron LDL-C =3.4 mmol/L en ayuno y tras seguir una dieta baja en grasas y LLT (grosor de capa lípida) máximo durante =4 semanas previo a la filtración. El criterio de valoración principal fue el cambio porcentual en C-LDL desde el inicio del estudio y hasta la semana 24; las variables secundarias incluyeron el cambio porcentual medio en C-LDL desde el inicio del estudio y hasta la semana 22 y 24, el cambio en C-LDL desde el inicio del estudio y hasta la semana 24, cambios porcentuales desde el inicio del estudio y hasta la semana 24 en el colesterol de lipoproteínas de no alta densidad (no C-HDL), apolipoproteínas B (ApoB), índice total de colesterol/C-HDL, y proporción ApoB/apolipoproteína A1 (ApoA1). Otras evaluaciones de seguridad incluyeron la estadificación de Tanner, niveles hormonales, el grosor medial de la íntima carotídea, y evaluaciones cognitivas por computadora.

 

 

Redacción MD

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Referencias


[i] The FH Foundation. Heterozygous vs Homozygous FH. https://thefhfoundation.org/heterozygous-vs-homozygous-fh. Acceso Agosto 2020.

[ii] McGowan MP, et al. JAMA. 2019;8:e013225.

[iii] The FH Foundation. Children with FH. https://thefhfoundation.org/familial-hypercholesterolemia/children-with-fh. Último Acceso Agosto 2020.

[iv] FH Foundation. What are the Risks with FH? https://thefhfoundation.org/familial-hypercholesterolemia/what-are-the-risks-with-fh. Acceso Agosto 2020.

[v] Santos RD, et al. Evolocumab Treatment in Pediatric Patients with Heterozygous Familial Hypercholesterolemia: Primary Results of HAUSER-RCT, a Phase 3B, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study. Presented at ESC Congress 2020. Abstract 9097.

[vi] Organización Mundial de la Salud. Quantifying Selected Major Risks to Health. In: The World Health Report 2002 - Reducing Risks, Promoting Healthy Life. Geneva. 2002:49-97.

[vii] Sitio web de Merck Manuals. http://www.merckmanuals.com/professional/endocrine_and_metabolic_disorders/lipid_disorders/dyslipidemia.html. Acceso Agosto 2020.

[viii] National Human Genome Research Institute. Learning About Familial Hypercholesterolemia. http://www.genome.gov/25520184. Acceso Agosto 2020.

[ix] Nordestgaard BG, et al. Eur Heart J. 2013;34:3478–3490.

[x] Centers for Disease Control and Prevention. Finding Family Members with Familial Hypercholesterolemia. 2020. https://www.cdc.gov/genomics/disease/fh/finding_FH.htm#:~:text=Although%20more%20than%20one%20million,%2C%20genetic%20testing%2C%20or%20both. Acceso Agosto 2020.

[xi] Organización Mundial de la Salud. Enfermedades Cardiovasculares (ECV). http://www.who.int/mediacentre/factsheets/fs317/en/. Acceso Agosto 2020.

 

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