«Hoy es un día trascendental para la comunidad de FQ en México con la primera aprobación regulatoria en el país de un medicamento para FQ que tiene el potencial de tratar la causa subyacente de esta devastadora enfermedad», dijo Mónica Mora, Directora Médica para América Latina de Vertex. «Este es un nuevo testimonio de nuestro compromiso de hacer que nuestros medicamentos estén disponibles para tantos pacientes como sea posible en todo el mundo, incluyendo para los pacientes elegibles en México.»

Los responsables de Vertex ya están trabajando con las autoridades pertinentes en México para garantizar un acceso rápido y sostenible a trikafta para los pacientes elegibles.

Fibrosis Quística (FQ)

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética rara que acorta la vida y afecta a más de 92.000 personas en todo el mundo. La FQ es una enfermedad multiorgánica progresiva que afecta a los pulmones, el hígado, el páncreas, el tracto gastrointestinal, los senos paranasales, las glándulas sudoríparas y el aparato reproductor. La FQ está causada por una proteína CFTR defectuosa y/o ausente como resultado de ciertas mutaciones en el gen CFTR. Los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos -uno de cada progenitor- para padecer FQ, y estas mutaciones pueden identificarse mediante una prueba genética. Aunque hay muchos tipos diferentes de mutaciones CFTR que pueden causar la enfermedad, la gran mayoría de las personas con FQ tienen al menos una mutación F508del. Las mutaciones del CFTR provocan la FQ porque hacen que la proteína CFTR sea defectuosa o porque provocan una escasez o ausencia de proteína CFTR en la superficie celular. La función defectuosa y/o la ausencia de proteína CFTR provoca un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células en varios órganos. En los pulmones, esto conduce a la acumulación de mucosidad anormalmente espesa y pegajosa, infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivo que finalmente conduce a la muerte de muchos pacientes. La edad media de fallecimiento se sitúa en los 30 años, pero con tratamiento, la supervivencia prevista está mejorando.

En la actualidad, los medicamentos de Vertex para la FQ tratan a más de 65.000 personas con Fibrosis Quística en 60 países de seis continentes. Esto representa 2/3 de las personas diagnosticadas con FQ que pueden optar a un tratamiento con moduladores de CFTR.

 Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor)

En personas con ciertos tipos de mutaciones en el gen CFTR, la proteína CFTR no se procesa o pliega normalmente dentro de la célula, y esto puede impedir que la proteína CFTR llegue a la superficie celular y funcione correctamente. trikafta es un medicamento oral diseñado para aumentar la cantidad y la función de la proteína CFTR en la superficie celular. Elexacaftor y tezacaftor actúan conjuntamente para aumentar la cantidad de proteína madura en la superficie celular. El ivacaftor, conocido como potenciador del CFTR, está diseñado para facilitar la capacidad de las proteínas CFTR de transportar sal y agua a través de la membrana celular. Las acciones combinadas de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor ayudan a hidratar y eliminar la mucosidad de las vías respiratorias.

Trikafta es un medicamento de venta con receta que se utiliza para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes a partir de 2 años de edad que tienen al menos una copia de la mutación F508del, u otra mutación sensible a TRIKAFTA®, en el gen CFTR. Los pacientes deben hablar con su médico para saber si tienen una mutación indicada en el gen de la FQ. Se desconoce si trikafta es seguro y eficaz en niños menores de 2 años.

Redacción MD