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FPI y Esclerodermia, enfermedades raras que afectan a los mexicanos

Feb 29, 2020

Ciudad de México. En el marco del Día Mundial de las Enfermedades Raras (ER), a conmemorarse el próximo 29 de febrero, Boehringer Ingelheim reafirma su compromiso con la salud y calidad de vida de los pacientes mediante su apuesta por la investigación y el desarrollo de medicamentos innovadores. 

Prueba de ello, son los avances que la compañía ha realizado para el tratamiento de enfermedades intersticiales pulmonares (EPI) como la Fibrosis Pulmonar Idiopática y, en estudios clínicos todavía en proceso, para la Esclerodermia o Esclerosis Sistémica, dos trastornos que, aunque son de baja prevalencia, generan alta discapacidad, sufrimiento humano y muerte prematura en quienes viven con ellos. 

La Dra. Guillermina Muñoz Gallegos, Directora Médica de Boehringer Ingelheim México, Centroamérica y El Caribe (CamCar), expuso que una ER es aquella que afecta a un reducido número de casos comparados con la población general. En México, según la Ley General de Salud, se considera que una enfermedad es rara cuando afecta a 5 de cada 10 mil habitantes[1]. Así, existen alrededor de 7 mil patologías de origen genético, adquirido o desconocido que a nivel mundial afectan entre 263 y 446 millones de personas[2], de las cuales cerca de 8 millones son mexicanas[3]. 

Comentó que las personas con alguna ER por lo general se enfrentan a un sin fin de dificultades que van, desde el escaso conocimiento, hasta la falta de detección y acceso a profesionales de salud calificados. “Lamentablemente, los pacientes suelen ser diagnosticados después de cinco años debido a que los síntomas se confunden fácilmente con otras enfermedades. Esta demora no solo priva al afectado de intervenciones terapéuticas oportunas y eficaces, llevándolo a un agravamiento de su condición que podría haberse evitado o paliado de forma temprana, sino que también provoca altos costos de atención para las familias e instituciones de salud”. 

Indicó que muchas enfermedades raras están asociadas a deficiencias físicas, sensoriales, motoras y mentales, de ahí que quienes las sufren con frecuencia son estigmatizados o discriminados y requieren de estrategias que las atiendan en sus dimensiones psicológicas, emocionales y sociales. 

En ese sentido, la Dra. Muñoz Gallegos destacó que en los últimos años Boehringer Ingelheim ha trabajado arduamente en la búsqueda de soluciones terapéuticas como nintedanib, que hoy ofrece esperanza y calidad de vida a pacientes que presentan Enfermedades Intersticiales Pulmonares (EPI), caracterizadas por la cicatrización del tejido conectivo (intersticio) que forma la estructura de soporte de los alvéolos, lugar donde se lleva a cabo el intercambio de oxígeno con la sangre. “Se trata de un proceso que hace que dicho tejido se inflame, engrose y vuelva rígido, provocando dificultad para respirar, tos crónica y dolor torácico, entre otros síntomas que avanzan progresivamente hasta causar problemas respiratorios graves e irreversibles”. 

Comentó que entre las EPI están las de origen desconocido como la Fibrosis Pulmonar Idiopática (FPI) que afecta al año a 15-43 mexicanos por cada 100 mil habitantes[4], siendo los más vulnerables los adultos mayores de 50 años de edad, varones y con antecedentes heredofamiliares o exposición prolongada a factores de riesgo como humo de tabaco, leña o combustibles, polvo de metales, maderas y sustancias químicas utilizadas por sus actividades laborales[5],[6]. 

Además de la sintomatología anterior, los afectados por FPI presentan acropaquia (engrosamiento de yemas y blanco de las uñas de los dedos que se curvan tomando el aspecto de palillos de tambor), fatiga, pérdida de peso y crepitaciones (sonido tipo velcro al exhalar aire), siendo este último un signo clínico característico que únicamente pude ser detectado por un médico neumólogo especialista en enfermedades intersticiales[7]. 

Asimismo, la reumatóloga sostuvo que dentro del grupo de EPI también figuran problemas autoinmunes como la Esclerosis Sistémica (ES)[8] o Esclerodermia, más común en mujeres entre 30 y 50 años de edad[9] en una proporción de 4:1 en comparación a los hombres[10]. En ella, el sistema inmunológico ataca por error al organismo, lo que en principio causa fibrosis y acumulación de exceso de colágeno en la piel y, conforme avanza, daña de manera simultánea músculos, articulaciones, vasos sanguíneos y órganos clave con complicaciones respiratorias, cardiacas, gastrointestinales y cutáneas potencialmente mortales[11],[12]. 

Debido a que la ES “pone en jaque” a diversas partes del cuerpo, es fundamental que la población se informe y sepa reconocer manifestaciones clínicas primarias como tirantez de la piel y una reacción cutánea (fenómeno de Raynaud) particularmente en dedos de manos y pies, orejas y punta de la nariz, que suele estar acompañada de cambios de color e inflamación crónica. “La recomendación en este caso es acudir de inmediato con un médico reumatólogo o neumólogo con especialidad en EPI”. 

Por otro lado, destacó el papel que juega el antifibrótico nintedanib en este tipo de enfermedades raras. “Para la FPI, es el primer tratamiento específico que ha demostrado frenar su progresión en un 50%[13]. A nivel mundial ha sido aprobado en más de 70 países y, si bien en México está disponible desde el 2018 para los derechohabientes del ISSSTE, estamos buscando ampliar su acceso a otras instituciones a fin de que más pacientes se vean beneficiados”. 

De igual manera, expuso que los resultados del estudio SENSCIS10, publicados el año pasado en el New England Journal of Medicine (NEJM)[14], mostraron que dicho medicamento también frenó la progresión de la EPI en Esclerosis Sistémica. Este ensayo fase III, aleatorizado y controlado con placebo, que involucró a 576 pacientes de 32 países incluyendo México, demostró que quienes tomaron nintedanib no solo experimentaron un cambio en la función pulmonar vs placebo, sino también un perfil de seguridad y tolerabilidad similar al observado en quienes viven con FPI10, por lo que podría ser a futuro una alternativa viable para los afectados. 

Finalmente, la Dra. Guillermina Muñoz Gallegos, Directora Médica de Boehringer Ingelheim para México, Centroamérica y El Caribe, sostuvo: “Puesto que el objetivo de nuestra compañía es centrarse en las necesidades no cubiertas de los pacientes, también estamos haciendo un gran esfuerzo en pro de la educación de profesionales de primer contacto, médicos especializados, técnicos e investigadores por medio de eventos académicos como la Alianza de Expertos en Neumología (ADEN), donde destacados líderes de opinión ofrecen herramientas enfocadas en un diagnóstico precoz y óptimo manejo estos y otros trastornos respiratorios”. 

Reconoció que, aunque todavía falta cerrar brechas para enfrentar los desafíos a los que se enfrentan muchos mexicanos con enfermedades raras, está convencida que solo a través de alianzas estratégicas entre comunidad médica, autoridades de gobierno, industria y sociedad civil se podrá hacer una diferencia en la manera en que hoy son diagnosticados y tratados los pacientes. Por eso, “como empresa, nos solidarizamos a la conmemoración del Día Mundial para revalorar el concepto de ‘raro´ por el de una persona extraordinaria o poco común. Al fin de cuentas, las ER no son tan raras… lo raro es que no las veamos”.

Redacción MD

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[1] Ley General de Salud, Senado de la República, Art. 224 Bis. Disponible en: http://www.diputados.gob.mx/LeyesBiblio/pdf_mov/Ley_General_de_Salud.pdf

[2] Stéphanie Nguengang Wakap, Deborah M. Lambert y Annie Olry et al. Estimación de la prevalencia acumulada de puntos de enfermedades raras: análisis de la base de datos Orphanet, European Journal of Human Genetics, volumen 28, páginas165 - 173 (2020), 16 septiembre 2019. Disponible en: https://www.nature.com/articles/s41431-019-0508-%200

[3] Senadoras Cristina Díaz Salazar y Diva Gastélum et al, Gaceta del Senado, LXIII/3PPO-12/75316, Iniciativa con proyecto de decreto por el que se reforma y adiciona un segundo párrafo al artículo 224 bis y un segundo párrafo al artículo 224 bis, ambos de la ley general de salud, en materia de medicamentos huérfanos. Disponible en: https://www.senado.gob.mx/64/gaceta_del_senado/documento/75316

[4] Primer Consenso Mexicano sobre Fibrosis Pulmonar Idiopática. Neumol Cir Torax, Vol. 75, No. 1, Enero-marzo 2016 http://www.medigraphic.com/pdfs/neumo/nt-2016/nt161e.pdf

[5] Richeldi L, Costabel U, Selman M, et al. Efficacy of a tyrosine kinase inhibitor in idiopathic pulmonary fibrosis. N Engl J Med. 2011;365(12):1079-1087

[6] Grimminger F, Schermuly RT, Ghofrani HA. Targeting non-malignant disorders with tyrosine kinase inhibitors. Nat Rev Drug Discov. 2010;9(12):956-970.

[7] American Thoracic Society/European Respiratory Society International Multidisciplinary Consensus Classification of the Idiopathic Interstitial Pneumonias. This joint statement of the American Thoracic Society (ATS), and the European Respiratory Society (ERS) was adopted by the ATS board of directors, June 2001 and by the ERS Executive Committee, June 2001. Am Respir Crit Care Med. 165 (2): 277–304. January 200. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/11790668?dopt=Abstract

[8] Careta MF, Romiti R. Esclerodermia localizada: espectro clínico y actualización terapéutica. Un Bras Dermatol. 2015 enero-febrero; 90 (1): 62-73. Disponible en: https://esclerodermia.com/que-es-la-esclerodermia/#general y https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4323700/. Consultado en junio del 2019.

[9] Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. Lancet. 2017 Apr 13. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK537335. Consultado en junio de 2019.

[10] Scleroderma Foundation. What is scleroderma? Disponible en: http://www.scleroderma.org/site/PageNavigator/patients_whatis.html#.V%20hgSaPlViko. Consultado en junio de 2019.

[11] Denton CP, Khanna D. Esclerosis sistémica. Lanceta. 2017 Oct 07; 390 (10103): 1685-1699. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28413064. Consultado en junio de 2019.

[12] Asociación Española de Esclerodermia, “Vivir con esclerodermia: aspectos emocionales y sociales de la enfermedad”. Disponible en: https://esclerodermia.com/wp-content/uploads/2015/01/QUE_ES_LA_ESCLERODERMIA.pdf. Consultado en junio de 2019.

[13] Richeldi, L., et al. Efficacy and Safety of Nintedanib in Idiopathic Pulmonary Fibrosis. New England Journal of Medicine. 2014, Vol. 370, pp.2071-2082. Published online on May 18, 2014.

[14] Distler O, et al. Nintedanib for Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease. N Eng J Med. Published 20 May, 2019. NEJM.org. DOI: 10.1056/NEJMoa1903076. Disponible en: https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1903076. Consultado en junio de 2019.

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