Los datos de ambos estudios se presentaron en el Congreso Mundial 2018 de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), que se lleva a cabo en Glasgow, Escocia, del 20 al 25 de mayo.

“Emicizumab es el primer medicamento que muestra una eficacia superior al tratamiento preventivo con factor VIII, que es el estándar de tratamiento actual, ya que demostró, una reducción significativa en el número de sangrados que requieren tratamiento, en la comparación con el tratamiento previo del estudio HAVEN 3”, explicó el Dr. Johnny Mahlangu de la Facultad de Ciencias de la Salud de la Universidad de Witwatersrand y NHLS, Johannesburgo, Sudáfrica.

“Incluso con los tratamientos profilácticos (preventivos) actuales, muchas personas con hemofilia A continúan con sangrados que pueden provocar daño en las articulaciones a largo plazo, y existe la necesidad de más opciones de tratamiento”. En el estudio HAVEN 3, adultos y adolescentes mayores de 12 años sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con emicizumab cada una o dos semanas, mostraron una reducción del 96% y 97% en la tasa de sangrado, respectivamente, en comparación con aquellos que no recibieron la profilaxis.

Además, 55% de las personas tratadas con emicizumab cada semana y 60% de las personas tratadas con emicizumab cada dos semanas experimentaron cero sangrados, en comparación con 0% de las personas tratadas sin profilaxis. Es importante destacar que, en la comparación intra paciente, emicizumab mostró eficacia superior en comparación con la profilaxis previa con factor VIII, el estándar de tratamiento para personas con hemofilia A sin inhibidores, eso significa una reducción del 68% en sus sangrados. Además, el 93% prefirieron emicizumab a su tratamiento de hemofilia previo de acuerdo a una encuesta.

No se reportaron eventos adversos inesperados o graves relacionados con emicizumab, y los eventos adversos más comunes fueron consistentes con estudios previos. Los eventos adversos más comunes que ocurrieron en el 5% de las personas en el estudio HAVEN 3 y fueron reacciones en el sitio de inyección, dolor en las articulaciones, síntomas de resfriado común (nasofaringitis), dolor de cabeza, o infección del tracto respiratorio superior e influenza.

“Estos nuevos datos muestran que emicizumab controló los sangrados en personas con hemofilia A, al tiempo que ofrece la flexibilidad de opciones de dosificación subcutánea menos frecuentes”, dijo la Dra. Sandra Horning, directora médica de Roche y directora global de desarrollo de productos.
“Con estos datos, ahora tenemos resultados positivos de los cuatro ensayos de fase III que refuerzan la eficacia y la seguridad general de emicizumab y su potencial para mejorar la atención de todas las personas con hemofilia A”.

En el estudio fase III HAVEN 4, adultos y adolescentes mayores de 12 años con o sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con emicizumab cada cuatro semanas tuvieron como tasa anualizada promedio de sangrados 0, 56% de las personas que experimentaron cero sangrados y 90% tres o menos hemorragias al año.

Estos resultados demuestran que la administración de emicizumab cada cuatro semanas puede proporcionar un control clínicamente significativo del sangrado en personas con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII. Además, los pacientes prefirieron emicizumab respecto a su tratamiento de hemofilia previo. No hubo eventos adversos graves relacionados con emicizumab, y los eventos adversos más comunes fueron consistentes con estudios previos. La reacción en el lugar de inyección fue el evento adverso más común, que se produjo en nueve personas en el estudio HAVEN 4.

Adicionalmente, el impacto de la hemofilia A en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) y la carga del tratamiento actual, también fueron presentados, ya que vivir con y manejar la Hemofilia tiene un impacto sustancialmente negativo en la salud física y emocional y resulta en una carga significativa para los cuidadores.

Estudio HAVEN 3 (NCT02847637)

HAVEN 3 es un estudio clínico aleatorio, multicéntrico, abierto, de fase III que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética de la profilaxis con Emicizumab versus ninguna profilaxis (tratamiento episódico / a demanda con factor VIII) en personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. El estudio incluyó 152 pacientes con hemofilia A (12 años de edad o mayoress) que fueron tratados previamente con terapia con factor VIII a demanda o en profilaxis. Los pacientes tratados previamente con factor VIII a demanda se aleatorizaron de forma 2: 2: 1 para recibir profilaxis Emicizumab subcutáneo a 3 mg/kg/ semanal durante 4 semanas, seguido de 1.5 mg/kg/ semanal hasta el final del estudio (brazo A), profilaxis Emicizumab subcutáneo a 3 mg/kg/semanal durante 4 semanas, seguido de 3 mg/kgcada 2 semanas durante al menos 24 semanas (Brazo B), o ninguna profilaxis (Brazo C). Los pacientes tratados previamente con profilaxis con factor VIII recibieron profilaxis Emicizumab subcutánea a 3 mg/kg/semanal durante 4 semanas, seguidos de 1.5 mg/kg/semanal hasta el final del estudio (Brazo D). El tratamiento episódico de las hemorragias intercurrentes con la terapia con factor VIII fue permitido por protocolo.

Estudio HAVEN 4  (NCT03020160)

HAVEN 4 es un estudio clínico fase III de un solo brazo, multicéntrico, abierto, que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética (PK) de la administración subcutánea de Emcizumab administrado cada cuatro semanas. El estudio incluyó a 48 pacientes (12 años de edad o mayores) con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII que fueron tratados previamente con factor VIII o con agentes de puenteo, bajo demanda o como profilaxis. El estudio se llevó a cabo en dos partes: un PK inicial; y una cohorte de expansión. Todos los pacientes en el período inicial de PK (n = 7) fueron tratados previamente a demanda y recibieron emicizumab subcutáneo a 6 mg/kg para caracterizar completamente el perfil PK después de una dosis única durante cuatro semanas, seguido de 6 mg/kg cada cuatro semanas por al menos 24 semanas. Los pacientes en la cohorte de expansión (n = 41) recibieron profilaxis emicizumab subcutáneo a 3 mg/kg/ semanal durante cuatro semanas, seguidas de 6 mg/kg cada cuatro semanas durante al menos 24 semanas. El tratamiento episódico de las hemorragias intercurrentes con la terapia con factor VIII o los agentes de puenteo, según el estado de inhibidor del factor VIII del paciente, se permitió según el protocolo de estudio.

Redacción MD