Este es actualmente el primer tratamiento profiláctico para las personas con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII. Esta aprobación se basa en los resultados positivos de la fase III de los estudios HAVEN 3 y HAVEN 4, en los que se probó que la profilaxis con este medicamento llevó a reducciones significativas clínica y estadísticamente en sangrados tratados, comparado con la no profilaxis y a lo largo de todas las variables principales relacionadas con sangrados, y mostraron un control del sangrado clínicamente significativo.
“Muchas de las opciones de tratamiento preventivo para las personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII requieren infusiones intravenosas varias veces a la semana. Aun así, las personas experimentan sangrados, y ha habido la necesidad de más opciones de tratamiento”, dijo el Dr. Michael Callaghan, hematólogo, del Hospital de Niños de Michigan, en Detroit. “La aprobación de este medicamento innovador es un avance importante para toda la comunidad de hemofilia A, ya que sabemos que tenemos una nueva clase de medicina por primera vez en 20 años. Esta molécula reduce los sangrados y ofrece una administración más conveniente que las terapias actualmente disponibles”.
“Esta aprobación refleja el compromiso de la ciencia y el desarrollo de medicamentos con el potencial de redefinir el estándar de cuidado”, dijo la Dra. Sandra Horning, Director Médico y Directora del Desarrollo del Producto Global de Roche. “Este es ahora el primer medicamento aprobado por la FDA para las personas con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII, con base en la eficacia y perfil de seguridad demostrado a lo largo de los cuatro estudios pivotales. Queremos agradecer a la comunidad de hemofilia por su alianza en ayudarnos con esta nueva opción para todos los que viven con hemofilia A.”
La FDA le otorgó a esta terapia la Designación de avance terapéutico para la hemofilia A sin inhibidores del Factor VIII, así como la Revisión de prioridad, una designación brindada a los medicamentos por tener el potencial de proporcionar una mejora significativa en el tratamiento, prevención o diagnóstico de esta grave enfermedad. La variación de la Solicitud de Autorización de Mercadeo (MAA, por sus siglas en inglés) de la empresa para hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, que incluye los estudios de HAVEN 3 y HAVEN 4, está bajo revisión de la Agencia Europea de Medicinas (EMA, por sus siglas en inglés). Las revisiones ante otras autoridades regulatorias en el mundo se encuentran en proceso.
La molécula fue aprobada por la FDA en noviembre de 2017 para adultos y niños con hemofilia A con inhibidores del Factor VIII. Ha sido estudiada en uno de los más grandes programas de ensayos clínicos en personas con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII, incluyendo cuatro estudios significativos HAVEN (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 y HAVEN 4).
Redacción MD
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Referencias
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